天价抗癌神药CAR-T产品在美遭调查

   11月28日，美国FDA发布公告，声称正在调查CAR-T细胞免疫治疗后出现的T细胞恶性肿瘤的严重风险，涉及已经上市的 6 款 CAR-T产品，分子靶标为BCMA或CD19。类似的4款产品也已在中国获批上市。
CAR-T细胞疗法全称为Chimeric Antigen Receptor T-cell，是一种采集患者的T细胞，通过基因工程将其改造成 CAR-T细胞，以获得精准识别并锁定癌细胞表面特定靶标的技能、从而引导免疫系统攻击和摧毁癌细胞的治疗方法。
   由于理念技术身居前沿，对于一些“无药可治”的末期或晚期血液淋巴系统恶性肿瘤效果奇佳，CAR-T又被视为“抗癌神药”。不过在中国，CAR-T为人所知，更多是因为“120万一针”的高昂治疗费。仅仅2021年一年，就有“抗癌药一针120万可清零癌细胞”、“120万一针抗癌神药进入医保谈判”等多个CAR-T话题冲上微博热搜。
  要讲CAR-T，就不能不说美国病人艾美丽（Emily Whitehead）。2010年，当时只有5岁大的艾美丽被诊断为白血病（ALL)，更不幸的是，治疗并不顺利。在两轮化疗后，因为腿部出现组织坏死，差点儿被截肢；在治疗一年多后，病情复发，再次接受化疗之后，病情也没有缓解，医生甚至已经开始建议进行临终关怀。
但幸运的是，艾美丽的父母没有放弃，让她参加了美国宾夕法尼亚大学医学院一项新的临床试验。当时是2012年，艾美丽7岁。
   结果呢？艾美丽如今已经18岁，身体内早已检测不到癌细胞，而且一直都检测不到癌细胞。而对于癌症来说，只要5年内没有复发，就达到了临床治愈的标准，所以，艾美丽的癌症应该说是已经被治愈了。
艾美丽所使用的治疗，就是CAR-T。她参加临床试验所使用的药物，成为全球第一款被批准的CAR-T药物。时间发展到现在，在美国，已经有 6 款 CAR-T 药物获得批准，分别是百时美施贵宝（BMS）的Abecma和Breyanzi，传奇生物和强生共同研发的Carvykti，诺华的Kymriah以及吉利德的Tecartus和Yescarta；在中国，也有复星凯特的奕凯达、药明巨诺的倍诺达、驯鹿生物的福可苏，以及合源生物刚刚获批的源瑞达四款产品获批上市。
2023年，已经18岁的艾美丽不但被CAR-T治愈，甚至还考上了宾夕法尼亚大学，开启了全新的人生旅程。但是CAR-T这个明星疗法，却被指出可能导致恶性肿瘤风险——FDA的公告引发极大关注的同时，也让很多人感到迷茫。
  那么，FDA为什么发布公告？
  CAR-T是一种前所未有的突破性疗法。作为创新药，又涉及基因改造的细胞，在获得批准上市之后，FDA也会对其安全性，尤其对治疗后可能出现的继发性恶性病变进行监测。这种监测时间一般是15年，源于一些比较小概率的不良反应，在临床试验中并不能充分体现，只有在上市、大规模使用之后，才会显示出端倪。
根据FDA所收集的不良事件（AE）数据，有四款CAR-T产品的使用者出现了T细胞恶性肿瘤的报告，其中一些病情严重的患者已经住院，或已经去世。
  基于“数据透明”的原则，FDA需要在第一时间将收集到的这些信息公开。这非常重要！因为一般人不具有评判一个药物是否安全有效的知识，也无法掌握比较全面的数据。FDA在了解到药物的有效性和安全性数据之后， 不“藏着掖着”，才会建立起公信力，更好地帮助公众获得对新药的正确认知。

值得某国学习反思，

太专业了

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